SMA ile ilgili ilk farkındalık kitabı ‘Ece’nin Küçük Hayalleri’ çıktı

SMA hastalığıyla ilgili ilk farkındalık kitabı ‘Ece’nin Küçük Hayalleri’, 28 Şubat Dünya Nadir Hastalıklar Günü’nde raflardaki yerini aldı.

Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığıyla ilgili farkındalık çalışmaları kapsamında ilk defa bir kitap yazıldı. 16 aylıkken hastalık teşhisi konan Ece Boyacıoğlu’nun çizimleri ve hayalleri, SMA hakkındaki tüm bilgilerle derlenerek ortak bir çalışmayla kitaplaştırıldı.

‘Ece’nin Küçük Hayalleri’ ismini taşıyan kitabın önsözünde ise ünlü yazar Sunay Akın’ın imzası bulunuyor.

Hastalıkla ilk tanışma anından itibaren yaşanan tecrübeler ışığında yazılan kitapta, yeni teşhis alan ailelere yardımcı olabilecek önerilere de yer veriliyor. Kitap, SMA hastası çocuğun elinden çıkan resimler ve iç dünyasını yansıtmasıyla ilk olma özelliği taşıyor. Kitaba Kırmızı Kedi Kitabevi ve D&R mağazalarına ek olarak www.ecelereumutol.com web sitesinden erişilebilecek.

“YETİM İLAÇLARA ERKEN ERİŞİM SAĞLANMALI”
 
‘Ece’nin Küçük Hayalleri’nin yazarı, Ecelere Umut Ol Platformu’nun kurucusu ve Avrupa Kas Hastalıkları Dernekleri Birliği (EAMDA) Sekreteri İpek Badırgalı, SMA gibi nadir hastalıklarda tedaviye erken erişimin kritik önemde olduğunun altını çizdi. Dünya genelinde yarısı çocuk 350 milyon kişinin nadir hastalığa sahip olduğunu dile getiren Badırgalı, “Maalesef nadir hastalıkların yüzde 95’inin tedavisi yok. Tedavi bulunduğundaysa uzun araştırma süreçleri ve yüksek patent maliyetleri nedeniyle erişemeyen hastalar olabiliyor. Yetim ilaçlar olarak nitelendirilen bu tedavilerin hasta kitlesine hızlı bir şekilde ulaştırılması yüksek önemde. Bu nedenle Amerikan Gıda ve İlaç Enstitüsü ve Avrupa Medikal Ajansı gibi ilaç otoriteleri, bu yeni tedavileri hızlandırılmış bir onay sürecinden geçiriyor. Ülkemizde de SMA ve nadir hastalıklar alanındaki her yeni tedavi için hızlandırılmış bir onay süreci yürütülmeli, klinik denemeler burada da gerçekleştirilmeli ve tüm tedavi alternatiflerinin hastalara ulaştırılması sağlanmalı” dedi. 

“GEN TEDAVİSİ VE İLACIN SGK KAPSAMINA ALINMASI GEREKİYOR”

Yurt dışı onaylı ilaç listesine alınan SMA tedavileri konusunda somut adımlar beklendiğini söyleyen Badırgalı, “Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından 2020’de yurt dışı onaylı ilaç listesine alınan Risdiplam etkin maddeli ilaç ile SMA gen tedavisi 1 yılı aşkın süre geçmesine rağmen SGK kapsamına alınmadı. Her iki tedavide de gerek doktorların reçete edebilmesi gerek tedavilerin uygulanabilirliği noktasında bir dizi belirsizlik mevcut” dedi.

“Sosyal medyada yüzlerce SMA hastası, kampanyalar yaparak gen tedavisine erişmeye çalışıyor” diyen Badırgalı, “30 milyon TL’yi toplamayı başaran aileler Amerika, Avrupa veya Dubai’ye giderek bu tedaviyi alıyor. Ailelerin yurt dışına çıkış zorlukları ve konaklama masrafları işin bir boyutu, milli servetin yurt dışına çıkması ise başka bir boyutu. Sağlık Bakanlığı’nın gen tedavisini uygulayabilecek yetkin hastaneleri belirlemesi ve tedavinin ülkemizde uygulanabilir hale getirilmesi bu süreci bir nebze olsun kolaylaştıracak. SMA toplumunun en büyük temennisi, Risdiplam etkin maddeli ilaç ve gen tedavisinin bir an önce SGK kapsamına alınarak hastaların erişimine sunulması” diye konuştu.